慢性髓性白血病(CML)是一种造血干细胞的恶性克隆增生性疾病。治疗CML的方法主要包括异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)和甲磺酸伊马替尼(STI571)等药物治疗。其中,allo-HSCT是唯一能够根治CML的方法,但因供者来源有限、医疗费用高等因素,最终只有不到20%的患者能够接受allo-HSCT。
甲磺酸伊马替尼是一种人工合成的bcr-abl酪氨酸激酶特异性抑制剂,单药治疗可使76%的初诊患者获得细胞遗传学完全缓解(Ph染色体消失),对慢性期(CP)、加速期(AP)、急变期(BP)患者均有效。作为一种重要的药物治疗手段,STI571的出现为CML的治疗带来了里程碑式的进步。
然而,STI571通过抑制bcr-abl融合蛋白的酶活性发挥作用,但并不能抑制融合蛋白的形成,导致停药后易复发。全球范围的临床研究表明,约有8%~30%的患者对STI571发生原发性和继发性耐药,且药物价格昂贵。
两种治疗方式各有优劣,allo-HSCT可治愈CML,降低疾病进展风险,但存在移植相关并发症和慢性移植物抗宿主病的风险。STI571治疗方便,起效快,可使患者达到完全细胞遗传学缓解(CCR)或分子转阴,但治愈可能性小,存在疾病进展的风险,并且可能产生耐药性,影响生活质量。
尽管如此,STI571已成为CML患者治疗的重要选择,可联合使用allo-HSCT、剂量调整(DLI)等其他治疗方法,以提高疗效和降低复发风险。随着医学技术的进步,未来或许能进一步提高CML的治愈率和患者的生活质量。
此外,针对CML的新型治疗策略也在不断研究中,包括针对bcr-abl融合蛋白的抗体、靶向治疗药物等,有望为患者带来更多的治疗选择。
综上所述,CML的治疗是一个复杂而漫长的过程,需要根据患者的具体情况和病情阶段进行个体化治疗。随着医学研究的深入和治疗手段的不断进步,CML患者有望获得更好的治疗效果和生活质量。
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